מגזר החיסונים: התקדמות חדשה והרחבת שוק

בתחום החיסונים, חיסון ה-COVID-19 בנוסח LP.8.1 של Novavax, Nuvaxovid, קיבל אישור רגולטורי ביפן. התרופה מיועדת לחיסון ראשוני (מנה ראשונה ושנייה) באנשים מגיל 6 ומעלה, כמו גם במינוני דחף בגילאי 12 ומעלה. בהתאם להסכם הרישיון לשנת 2020 עם Takeda, אישור זה גרם לתשלום אבן דרך לא ידוע מ-Takeda ל-Novavax, בעוד Takeda אחראית על הייצור והמסחור של החיסון ביפן.

גם חיסון Spikevax COVID-19 המעודכן של Moderna עשה התקדמות חדשה: קנדה אישרה את הגרסה שלו המכוונת לגרסה הרווחת של SARS-CoV-2 LP.8.1. חיסון זה מיוצר במתקן התרופות הפעיל (API) של Moderna בקוויבק וממולא וסיים על ידי Novocol Pharma באונטריו, חיסון זה מתאים לאנשים מגיל 6 חודשים ומעלה. בנוסף, החיסון המעודכן קיבל אישור באירופה ארבעה שבועות לפני כן, ובמאי, ה-FDA האמריקאי אישר את חיסון הדור הבא שלו ל-COVID-19, mNEXSPIKE, למבוגרים מגיל 65 ומעלה, כמו גם לאנשים בגילאי 12 עד 64 שנים עם גורמי סיכון רציניים ל-COVID-19.

חיסון הצ'יקונגוניה של Valneva, Ixchiq, השיג אישור שימוש רחב יותר בקנדה, שהורחב כך שיכלול אנשים מגיל 12 ומעלה. נתוני התמדה של נוגדנים חדשים מראים כי 97% מהחולים שומרים על תגובה חיסונית למשך 24 חודשים, ובקרב מתבגרים, מנה בודדת של החיסון מעוררת תגובה חיסונית גבוהה ועמידה ב-99.1% מהמקבלים לאחר 6 חודשים. עם זאת, סוכנות התרופות האירופית (EMA) הטילה בעבר הגבלה זמנית על השימוש ב-Ixchiq באנשים בני 65 ומעלה עקב תופעות לוואי חמורות שדווחו באוכלוסייה זו. למרות שההגבלה הוסרה כעת, ה-EMA ממליץ להשתמש בה רק כאשר הסיכון לזיהום משמעותי ולאחר שקלול היתרונות והסיכונים.

טיפול בסרטן: אישורי תרופות מרובים והרחבות אינדיקציות

מגזר הטיפול בסרטן ראה שורה של התפתחויות חיוביות. Datroway של AstraZeneca ו-Daiichi Sankyo קיבלו אישור בסין לטיפול בחולים מבוגרים עם סרטן שד שלילי של HR-לא ניתן לניתוח או גרורתי, HER2-שלילי, שקיבלו בעבר טיפול אנדוקריני ולפחות קו אחד של כימותרפיה מתקדמת. אישור זה מבוסס על נתונים ממחקר שלב III TROPION-Breast01, שהראה כי Datroway הפחית את הסיכון להתקדמות המחלה או למוות ב-37% בהשוואה למשטר הכימותרפי שנבחר על ידי החוקר.

Padcev של Astellas בשילוב עם Keytruda של Merck & Co. קיבלה תמיכה מהמכון הלאומי לבריאות וטיפול מצוינות (NICE) של בריטניה לשימוש בחולים עם קרצינומה אורותלית בלתי ניתנת לניתוח או גרורתית, המתאימים לכימותרפיה המכילה פלטינה-. שילוב זה הפך לאפשרות-ראשונה חדשה לטיפול בחולים מבוגרים עם סרטן מתקדם של שלפוחית ​​השתן; ניסויים קליניים הוכיחו שהוא האריך משמעותית את ההתקדמות-הישרדות חופשית והישרדות כללית בהשוואה לכימותרפיה סטנדרטית, והוא זמין דרך שירות הבריאות הלאומי של בריטניה (NHS) מאז 21 באוגוסט.

מעכב PD-1 של BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's), Tevimbra, זכה להכרה נוספת מצד הרגולטורים האירופיים: הנציבות האירופית אישרה את השימוש בו בשילוב עם פלטינה-המכילה כימותרפיה כטיפול ניאו-אדג'ובנטי (טרום ניתוח) לחולים מבוגרים עם סרטן ריאות שאינו ניתן לכריתה בסיכון גבוה לריאת דלקת ריאות ({{4} ואחריו מונותרפיה משלימה עם Tevimbra לאחר הניתוח. זה מציין את האינדיקציה החמישית של Tevimbra לסרטן ריאות באיחוד האירופי; בעבר, ביולי, אישר האיחוד האירופי גם את השימוש בו בשילוב עם Gemcitabine וציספלטין כטיפול קו ראשון לחולים מבוגרים עם קרצינומה של האף-לוע גרורתי או חוזרת (NPC).

תחומים טיפוליים נוספים: דינמיקת אישור והתאמת תווית

בתחום הטיפול במחלת האלצהיימר, בעקבות אישור הפורמולה התת עורית של Eisai ו-Biogen's Leqembi לטיפול תחזוקה, החברות יזמו הגשה מתגלגלת ל-FDA המבקשת אישור ל-Leqembi Iqlik, מזרק אוטומטי למינון ראשוני שבועי. מזרק אוטומטי זה משמש כחלופה למתן תוך ורידי של 10 מ"ג/ק"ג דו שבועי; הפורמולה התת עורית לשלב התחזוקה היא מזרק אוטומטי במינון חד--מילוי מראש המכיל 360 מ"ג, עם זמן מתן של כ-15 שניות. זה צפוי לאפשר למטופלים ולמטפלים לתת טיפול בבית מהשלב הראשוני ועד לשלב התחזוקה.

בינתיים, ה-FDA עדכן את מידע המרשם של לקמבי, והמליץ ​​לחולים לעבור סריקת MRI לפני העירוי השלישי כדי לזהות הפרעות הדמיה הקשורות לעמילואיד עם בצקת (ARIA-E) - גרסה מההמלצה הקודמת של סריקות לפני העירוי החמישי, השביעי והעירוי הרביעי. התאמה זו נובעת מניתוח של 6 מקרי מוות שדווחו במהלך טיפול מוקדם.

בתחום המחלות הנדירות אושרה Ogsiveo של SpringWorks Therapeutics באירופה, והפכה לתרופה הראשונה בעולם לטיפול בגידולים דסמפלסטיים. התרופה מיועדת לחולים מבוגרים עם גידולים דמופלסטיים פרוגרסיביים הדורשים טיפול מערכתי. נתונים ממחקר DeFi שלב III הראו כי Ogsiveo הפחית את הסיכון להתקדמות המחלה ב-71% בהשוואה לפלסבו, וכן הוכיח עליונות בנקודות קצה כגון שיעור תגובה אובייקטיבי ותוצאות מדווחות של-מטופלים. התרופה כבר קיבלה אישור בארה"ב בשנת 2023.

טבליות norursodeoxycholic acid (NorUDCA) של Shilpa Medicare קיבלו את האישור הראשון בעולם לטיפול במחלת כבד שומני לא-אלכוהולי (NAFLD) בהודו. באמצעות המנגנונים הכפולים של אנטי-דלקת וויסות חומצת מרה, NorUDCA מונעת מ-NAFLD להתקדם לשחמת, אי ספיקת כבד ו-Stateohepatitis לא-אלכוהולית (NASH). בעולם, כ-1.2 מיליארד אנשים מושפעים מ-NAFLD, עם כ-188 מיליון חולים בהודו.

התאמות ואתגרים רגולטוריים: עיכובים באישור ואמצעי בטיחות

חלק מהתרופות עומדות בפני עיכובים באישור. ה-FDA ביקש מידע נוסף עבור Pyrukynd של Agios, שנמצא בבדיקה לטיפול בתלסמיה - כולל הגשת אסטרטגיית הערכת סיכונים והפחתת סיכונים (REMS) להפחתת הסיכון לפגיעה בכבד. זה מהווה תיקון משמעותי, המוביל את ה-FDA להאריך את תאריך ההחלטה מ-7 בספטמבר ל-7 בדצמבר. Pyrukynd מיועד לטיפול בחולים מבוגרים עם תלסמיה שאינה-תלויה בעירוי-(NTD) ו-תלוי בעירוי (TD) - או -תלסמיה.

Chugai Pharmaceutical (חברה בת של Roche) יישמה אמצעי בטיחות חדשים לטיפול הגנטי שלה ב-Duchenne ניוון שרירים, Elevidys, ביפן, והוסיפה אי ספיקת כבד חריפה כתגובה שלילית חמורה לתווית התרופה. המטופלים נדרשים לעבור בדיקות לאיתור תפקוד כבד ואי ספיקת כבד לפני ואחרי מתן. זאת בעקבות מותם של שני חולים אמבולטוריים בארה"ב לאחר שקיבלו את הטיפול.

יתר על כן, ה-FDA התאים את דרישות ניטור הבטיחות עבור התוויות של תרופות מסוימות. לדוגמה, התווית של REMS לתרופה IgA nephropathy של Travere Therapeutics, Filspari, עודכנה: תדירות ניטור תפקודי הכבד שונתה מחודשית לפעם בשלושה חודשים לאחר תחילת הטיפול, והדרישה הקודמת לניטור רעילות עוברית (EFT) הוסרה.