על פי הודעה שפורסמה באמצעות חשבון WeChat הרשמי של-native Healthcare של Cloud, שותפתה Calliditas Therapeutics AB הכריזה על תוצאות חיוביות ממחקר -Label Extension (OLE) העולמי של ניסוי NefIgArd Phase III עבור Tarpeyo® (budesonide delayed-release caps®, Nefeconules®).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 מ"ל/דקה באותו זמן.
סך של 119 חולים נרשמו למחקר, כולל 45 חולים שקיבלו את Tarpeyo® בניסוי NefIgArd Phase III. הנתונים הראו כי בכל החולים עם IgA nephropathy (IgAN), כולל אלו שטופלו בעבר ב-Tarpeyo® בניסוי NefIgArd Phase III, השפעות הטיפול על נקודות קצה מרכזיות כולל יחס חלבון בשתן ל-קריאטינין (UPCR) ושיעור הסינון הגלומרולרי המשוער (eGFR) עקבי עם אלו שנצפו במחקר Phase III לאחר 9 חודשים. מבחינת בטיחות, פרופיל הבטיחות לאחר 9 חודשים של טיפול ב-Tarpeyo® או חשיפה חוזרת לאחר השלמת מחקר NefIgArd Phase III היה עקבי עם נתונים שדווחו בעבר.
הניסוי הקליני העולמי NefIgArd Phase III היה מחקר אקראי, כפול סמיות, רב-מרכזי שהעריך את היעילות והבטיחות של Tarpeyo® (16 מ"ג פעם ביום) לעומת פלצבו בחולים מבוגרים עם נפרופתיה IgA ראשונית שקיבלו טיפול אופטימלי של מעכבי RAS. המטופלים חולקו באקראי 1:1 לקבלת Tarpeyo® או פלצבו תואם למשך 9 חודשים, ולאחר מכן תקופת מעקב של 15 חודשים ללא טיפול. מחקר NefIgard Phase III עמד בנקודות הקצה העיקריות והמשניות העיקריות שלו, עם נתונים מלאים שפורסמו בה-Lancet. בהתבסס על תוצאות אלו, מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק אישור מלא של Tarpeyo® בדצמבר 2023 לטיפול בחולים מבוגרים עם נפרופתיה מסוג IgA בסיכון להתקדמות המחלה, ללא קשר לפרוטאינוריה הבסיסית.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 מ"ל/דקה. בסך הכל נרשמו 119 חולים, כולל 45 שקיבלו טיפול פעיל. כל חולי ה-OLE שנרשמו המשיכו בטיפול אופטימלי במעכבי RAS (ACEis ו/או ARBs) וקיבלו Tarpeyo® 16 מ"ג פעם ביום במשך 9 חודשים, ולאחר מכן מעקב של 3 חודשים. הניתוח העיקרי התבסס על UPCR ו-eGFR לאחר 9 חודשים. נתונים מפורטים יוצגו במפגש השנתי הקרוב של איגוד הכליות האירופי – איגוד הדיאליזה וההשתלות האירופי (ERA-EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) היא קפסולת Budesonide לשחרור מושהה. בתור הרק טיפול משנה מחלה עבור נפרופתיה IgA ברחבי העולם, זהו מאפנן חיסוני המכוון לתאי B ברירית המעי. זה יכול להפחית את הירידה בתפקוד הכלייתי ב-50%, לעכב את הידרדרות התפקוד הכלייתי ב-66% באוכלוסייה הסינית, וההערכה היא להאריך את זמן ההתקדמות לדיאליזה או השתלת כליה ב-12.8 שנים.
בינתיים, Budesonide מציג אקצב חילוף החומרים במעבר ראשון של 90%., תורם לפרופיל בטיחות חיובי. Tarpeyo® פותח במיוחד עבור חולי נפרופתיה מסוג IgA. כל כמוסה מכילה 4 מ"ג של בודסוניד, נוסחה לשחרור מטרה בתאי B-ריריים באיליאום הטרמינל(כולל הטלאים של פייר). עם פירוק הקפסולה, המיקרוספירות המצופות משולשות מספקות שחרור מתמשך ויציב של בודסוניד, ומשיגות כיסוי בריכוז גבוה של כל אזור המטרה. זה מפחית את הייצור של נוגדני IgA1 חסרי גלקטוז (Gd-IgA1), המניעים נפרופתיה IgA, ובכך מתערבים בשלב במעלה הזרם של המנגנון הפתוגני להשגת השפעות טיפוליות בנפרופתיה IgA.
